石菖蒲对中枢神经系统有兴奋、抑制的双向调节作用，既镇静安神 (镇静、抗惊厥），又醒脑开窍 (兴奋、抗抑郁)，对脑组织和神经细胞有很好的保护作用。

石菖蒲挥发油有强效镇静的作用，能抑制中脑和大脑兴奋。有抗惊厥作用，石菖蒲挥发油中的α-细辛醚能对抗惊厥，显著延长惊厥潜伏期， 减少惊厥次数，能降低癫痫的发作级别， 延长发作潜伏期等。

石菖蒲提取物有明显抗抑郁作用，其机理与石菖蒲中的α-细辛醚能提高动物全脑单胺类物质5-羟色胺 (5-TH) 的含量有关。

石菖蒲有效成分β-细辛醚和丁香酚通过调控凋亡基因的表达，对神经细胞的损伤具有一定的保护作用。

β-细辛醚能下调血管中黏性分子的表达和钙离子浓度，减少细胞凋亡。β-细辛醚通过调节某些外周血小板黏附分子和血管间黏附分子和钙离子浓度，减轻β-淀粉样蛋白对血管内皮细胞的痴呆损伤。一定剂量β-细辛醚具有保护脑神经细胞、血管内皮细胞和血管平滑肌细胞免受缺氧损伤， 提高细胞存活率的作用。

研究发现：石菖蒲有效成分β-细辛醚对二亚硫酸钠复制的缺血-再灌注 (MI-RI) 损伤心肌细胞具有保护作用；β-细辛醚能明显降低动脉粥样硬化大鼠血脂CHOL及LDL-C；能改善高粘血症大鼠的血液流变性；能降低心肌缺血大鼠EF水平、提高NO的含量，降低心肌组织损伤程度和坏死率，对心肌细胞有明显的保护作用。

石菖蒲挥发油的主要成分之一细辛醚，其同分异构体α-细辛醚 (α-细辛脑)，临床上常用于肺炎、支气管哮喘、慢性阻塞性肺疾病伴咳嗽、咯痰、喘息等疾病的治疗。α-细辛脑能对抗组胺、乙酰胆碱，缓解支气管痉挛起到平喘作用，对咳嗽中枢也有较强的抑制作用；可引起分泌物增加，使浓痰变稀，降低痰液黏滞，易于咳出；有类似氨茶碱松弛支气管平滑肌作用。

石菖蒲可促进消化，调节胃肠运动，临床多用于胃痛、腹痛的治疗。

科学研究显示：石菖蒲挥发油中α-细辛醚对人食管癌Ec-109细胞有明显的增殖抑制作用，且具有剂量效应关系；而细胞形态变化表明， α-细辛醚对Ec-109细胞具有促进凋亡作用。

石菖蒲挥发油对8种菌株均具有不同的抑制作用，其抑菌效果从强到弱依次是：链球菌＞苏云金杆菌＞产气杆菌＞金黄色葡萄球菌＞枯草杆菌＞表皮葡萄球菌＞变形杆菌＞大肠杆菌。